來源：《CC情報局》

文/ZEALER、莊時利和

(相關資料圖)

美國頂級癌癥治療和研究機構希望城市（City of Hope）國家醫(yī)療中心周二發(fā)布公告稱，在臨床前研究中，該機構科學家開發(fā)出一種能殺死所有實體惡性腫瘤（癌瘤）的靶向化療藥物。

然而，中文互聯(lián)網(wǎng)流傳的“美機構研發(fā)出能殺死所有實體癌瘤的藥物”這個消息，可信嗎？《CC情報局》請教了科普作家莊時利和、ZEALER，他們表示，這種藥物我們每年都能見到幾個到幾十個，對于真實效果還需持謹慎態(tài)度。

01

僅在動物模型中殺死癌細胞，人體臨床才可驗證真實患者是否有效

公告里所提及的臨床前研究，已經(jīng)以論文的形式發(fā)表在《細胞化學生物學》期刊上。前文提及的這款藥物（AOH1996），是一款用來遏制腫瘤細胞增殖的口服小分子PCNA（增殖細胞核抗原）抑制劑。

背后的原理也很容易解釋。增殖細胞核抗原在DNA復制和修復的過程中非常重要，這款藥物特別針對增殖細胞核抗原的一個癌變形，這種蛋白質在所有擴展瘤的DNA復制和修復過程中起著關鍵作用。

根據(jù)臨床實驗前研究的報告，研究人員在70多個癌細胞系和幾組正常細胞中測試了AOH1996。這種研究性療法阻止了帶有損傷DNA的細胞在G2/M階段分裂，并阻止了在S階段復制錯誤的DNA。最終結果的結果是，AOH1996引發(fā)了癌細胞的死亡（或者叫凋亡），同時并沒有中斷健康干細胞的繁殖周期。

隨著動物模型驗證藥物可行性后，AOH1996也已經(jīng)進入Ⅰ期臨床試驗階段，該階段主要測試藥物的安全性和推薦使用劑量等情況。根據(jù)美國臨床試驗資料庫的數(shù)據(jù)顯示，這個階段的試驗預期在明年3月底前結束。也就是說，大概在一年左右的時間里，我們就能看到這款藥物在真實患者身上使用的數(shù)據(jù)（clinicaltrials.gov）。

02

進入臨床試驗階段的藥物中，最終只有約1/10可以獲批上市，需謹慎觀察

根據(jù)歷史數(shù)據(jù)，所有候選藥物能通過臨床試驗最終獲批上市的概率（likelihood of approval，LOA）是9.6%，如果除開失敗率最高的腫瘤類（oncology）藥物臨床試驗的話，這個數(shù)字是11.9%。

具體來說，

Ⅰ 期臨床試驗平均花費100~300萬美金，成功率 63.2%；

Ⅱ 期臨床試驗平均花費400~1200萬美金，成功率30.7%；

Ⅲ 期臨床試驗平均花費3000~5000萬美金，成功率58.1%；

新藥生產(chǎn)上市注冊申請/生物制品許可申請（NDA/BLA）到最終獲批，成功率85.3%。如果有Ⅳ期臨床的話，平均還要相當于一次Ⅰ期臨床試驗的花費。

所以每10個有資格進入臨床試驗階段的藥物當中，最終只有1個可以獲批上市。

這還是拋開海量的在細胞實驗或者動物試驗階段就折戟沉沙的藥物，而今天媒體報道的這款藥就還處于細胞實驗階段。

希望城市（City of Hope）的臨床試驗確實非常多，癌癥研究水平很強，但是還是要看后續(xù)這款藥的臨床試驗結果，謹慎觀察吧。對于腫瘤患者而言遵循指南治療才是最重要的。